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Fibrosi cistica, italiano premiato per la ricerca di una terapia definitiva

Il riconoscimento anche a Luis Galietta, dell’Istituto Giannina Gaslini di Genova. Scoperta una coppia di farmaci che correggono il difetto di base della malattia

È italiano uno dei due vincitori dell’edizione 2015 del «Robert J. Beall Therapeutic Developement Award», assegnato per il contributo alla scoperta di farmaci in grado di correggere il difetto di base della fibrosi cistica. Il riconoscimento, assegnato in occasione della North American Cystic Fibrosis Conferenceádi Phoenixá(Arizona), è andato a Luis Galietta, dirigente biologo presso il Laboratorio di Genetica molecolare dell’Istituto Giannina Gaslini di Genova, e a Alan Verkman dell’Università di San Francisco. I 2 da anni collaborano per trovare una terapia risolutiva per la malattia.

 

La coppia di farmaci

«Da circa 3 anni è stata scoperta una coppia di farmaci in grado di correggere la mutazione più comune nei malati di fibrosi cistica, la F508del. Questi risultati sono stati fatti confluire alla Vertex Pharmaceuticals che da 10 anni lavora su questa linea di ricerca con finanziamenti della Cystic Fibrosis Foundation - ricorda Gianni Mastella, cofondatore e direttore scientifico della Fondazione per la ricerca sulla fibrosi cistica onlus - Gran parte di questi risultati sono il frutto delle scoperte dei ricercatori». Galietta e Verkmanáche hanno collaborato alacremente per anni, rispettivamente da Genova e da San Francisco. Questo premio ha voluto riconoscere a questi formidabili ricercatori il merito di aver aperto la strada al promettente percorso di ricerca che con alta probabilità porterà alla risoluzione della malattia - auspica l’esperto - Oggi è un grande giorno per la ricerca italiana impegnata nella lotta alla malattia genetica grave più diffusa».

 

Il progetto

Dallo scorso anno la Fondazione è impegnata nella promozione e nel finanziamento del progetto `Task Force for Cystic Fibrosis´, coordinato dallo stesso Galietta, e realizzato in sinergia con l’Istituto Gaslini e l’Istituto italiano di Tecnologia di Genova, con l’obiettivo di individuare cure risolutive per le persone con fibrosi cistica con la mutazione più comune del gene difettoso Cftr, la F508del, che interessa il 70% dei malati.

 

Il futuro

Ad oggi entrati nella seconda fase del progetto, sono state individuate alcune molecole attive come correttrici del gene mutato e si sta procedendo ad un rafforzamento delle stesse, per trovare il farmaco chiave che potrebbe cambiare definitivamente la sorte della maggior parte dei malati nel mondo.

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